順薬2.0はLT3001に注力
順天医薬（6535）は13日の法人説明会で「順薬2.0」戦略を明らかにし、資産をスリム化して資源を集中し、脳卒中新薬LT3001を核心に重要な臨床試験を推進し、in-vivo CAR-Tと次世代遺伝子編集の二大先端プラットフォームを布局する。同社は臨床開発、技術ライセンス、国際提携を組み合わせた多元的価値創造モデルに転換し、三つの新たな成長エンジンを始動する。
206試験の初症例は予想通り
各界が高度に注目するLT3001のメカニズム検証について、10人を目標とする206探索的イメージング試験は初の被験者登録を順調に完了した。初期イメージング結果はチームの予想通りであり、LT3001の革新的な血栓溶解メカニズムに初の実世界データを提供した。同社は現在後続の症例登録を加速しており、厳密さを期すため、より多くの臨床データを蓄積した上で、改めて対外的に詳細を説明する予定だ。
207ブリッジ試験が登録開始
上海医薬と提携する中国第II／III相シームレスブリッジ207試験は現在登録を開始し、発症24時間以内で、静脈内血栓溶解または血栓回収治療を受けていない障害性脳卒中患者に注力し、第II相は300人の登録を予定する。現在30施設の目標センターのうち28施設が倫理審査を通過、19施設が始動し、累計2人が登録された。また、血栓回収後のLT3001併用治療戦略について、203試験Part Aは完了し良好な安全性を示し、次のステップとして2027に多用量対照試験を実施して適用集団を拡大する計画だ。
p40装甲と遺伝子編集エンジン
二つ目の新たな成長エンジンは細胞治療であり、順薬はp40装甲技術を導入し、腫瘍抗原で活性化されたT細胞固有のp19を利用し、p40を補充してIL-23シグナルを形成する。このセーフティロック方式によりT細胞を選択的に強化し、安全性を高めることができる。動物実験の結果では、異なるがん種に対し、p40装甲が技術的ボトルネックを効果的に突破でき、プラットフォーム台化の潜在力を備える。順薬はIPのターゲット別ライセンス・軽資本戦略を採用し、自社で細胞製造を構築したり臨床開発を全面的に担ったりせず、初期には少数のターゲットをそれぞれ異なるCAR-T開発企業にライセンスし、現在すでに複数のCAR-T開発企業が積極的に接触している。
引正基遺伝子と連携し希少疾患に挑む
三つ目の新たな成長エンジンは遺伝子編集である。同社は引正基遺伝子の技術的優位性を活かし、次世代CRISPR遺伝子編集を積極的に布局する。CRISPR技術は単一遺伝子のノックアウト・置換から、大断片の遺伝子置換を実現可能に進化した。順薬は引正基遺伝子と深い協力を開始し、中枢神経分野で長年蓄積した開発知識と新世代遺伝子編集技術を組み合わせ、希少疾患における治療可能性を探る。双方は今年中に疾患とターゲットのスクリーニングを完了し、来年に動物概念実証を推進し、早期の有効性とデリバリー実現可能性データにより資産の成熟度を高め、国際ライセンスや共同開発を求める計画だ。